10. Gentherapie

29. September 2010, 00:35

Ein besonders spektakulärer therapeutischer Fortschritt in der Augenheilkunde ist die erstmalige erfolgreiche Anwendung der Gentherapie am Menschen. Dabei werden Patienten genau jene Genabschnitte in das Auge eingebracht, die entweder fehlen oder die defekte Genabschnitte ersetzen.

Bei anderen Organsystemen war es bisher schwierig, die neuen Gen-Kopien an der richtigen Stelle im Körper zu platzieren. Beim Auge ist das hingegen sehr gut möglich, weil es ein abgeschlossener Bereich ist, erklärt Univ.-Prof. Dr. Schmidt-Erfurth. So kann das genetische Material direkt in das Auge eingebracht und an die krankhaften Zellen weitergegeben werden kann.

Erfolgreiche Studien
Die ersten Erfolge gentherapeutischer Augenbehandlungen konnten bei der so genannten "Leberschen kongenitalen Amaurose“ erzielt werden, einer fortschreitenden erblichen Netzhautkrankheit, die schon in jungen Jahren zur Erblindung führt. Auslöser ist ein Defekt des Gens RPE65. In Studien in den USA und Großbritannien wurde LCA-Patienten ein Vektor, d.h. Überträger, mit einem korrigierenden Gen in den hinteren Bereich des Auges injiziert. Das Sehvermögen der behandelten Patienten hat sich daraufhin deutlich verbessert, da sich der genetische Defekt in den kranken Zellen reparieren ließ.

Hoffnung für die Zukunft
Es handelt sich um ein besonders wichtiges und ermutigendes Ergebnis, das vielversprechend für die Behandlung weiterer Erkrankungen ist. Ein Routineeinsatz des im Moment noch experimentellen Verfahrens ist derzeit noch nicht möglich, es ist aber damit zu rechnen, dass schon in den nächsten Jahren Patienten mit erblich bedingten Erkrankungen der Netzhaut behandelt werden können. Dieser Durchbruch geht aber weit über eine erfolgreiche Behandlung der LCA alleine hinaus und rückt die klinische Anwendung der Gentherapie bei anderen Erkrankungen der Netzhaut in der Zukunft in greifbare Nähe.

In Österreich sind solche gentherapeutische Behandlungen derzeit allerdings noch nicht möglich.